Malattie Orfane e la FDA

Una malattia orfana è una malattia che colpisce solo un piccolo numero di persone . Quando una malattia non influisce un gran numero di persone , vi è meno fondi trovare trattamenti per questa condizione . Nel 1983 , il Congresso approvò l' Orphan Drug Act per risolvere questo problema . Farmaci che curano una malattia orfana sono chiamati farmaci orfani . La FDA è responsabile per l'attuazione del Drug Act e l'Ufficio di Orphan Products Development gestisce il programma di concessione Orphan . Che cosa è una malattia orfana ?

Secondo " orfani ", una malattia orfana è una malattia rara che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti . Questo include condizioni come il morbo di Lou Gehrig , sindrome di Tourette e acromegalia , più comunemente noto come gigantismo . La maggior parte , ma non tutte , le malattie orfane sono causate da un'anomalia genetica o difetto . A causa della rarità di queste malattie , è spesso molto difficile per i pazienti di ricevere una diagnosi accurata .
Il Orphan Drug Act

L' Orphan Drug Act è stata approvata in 1983. Questo atto ha dato incentivi finanziari alle aziende per la ricerca , sviluppare e commercializzare i farmaci orfani per le malattie rare . Secondo " The Orphan Drug Act : Attuazione e impatto , " le aziende farmaceutiche che sviluppano farmaci orfani possono ricevere soldi di concessione per le sperimentazioni cliniche , nonché fino al cinquanta per cento del costo dei test clinici umani . La società avrà anche i diritti esclusivi di commercializzazione per sette anni .
Efficacia del farmaco legge Orphan

Dal momento che l' attuazione della Orphan Drug Act , il numero farmaci di orfani approvati dalla FDA è aumentato notevolmente . Secondo " orfani : Speranza per le persone con malattie rare ", nei dieci anni precedenti l'attuazione della Orphan Drug Act , solo 10 nuovi farmaci sono stati approvati dalla FDA . Dal 1983 , oltre 250 nuovi farmaci orfani sono stati approvati e sono sul mercato per i pazienti con malattie rare .
Grant Program

Ufficio della FDA di Orphan Products Development ( OOPD ) è responsabile per la revisione di tutte le domande di sovvenzione ai sensi della legge Medicinale Orfano . Secondo " Ufficio della FDA di orfani ", di circa 14,2 milioni dollari in denaro sovvenzione è disponibile . Il OOPD raccoglie anche informazioni sui farmaci orfani e delle nuove droghe ancora in fase di test e distribuisce che ai pazienti per aiutarli a pianificare il loro trattamento e li informa di nuovi studi clinici .
Downside della Orphan Drug Act

il rovescio della medaglia della Orphan Drug Act è che ha creato un monopolio per alcune aziende farmaceutiche. Perché la legge dà alla società diritti esclusivi di commercializzazione per sette anni , non vi è concorrenza per regolamentare il prezzo dei farmaci . Ad esempio , secondo " The Orphan Drug Act : Attuazione e impatto ", un farmaco orfano , Alglucerase , può costare fino a $ 300.000 all'anno . Anche se in molti casi il prezzo è simile ai farmaci non- orfani , a causa del fattore di esclusività , i pazienti non hanno la possibilità di acquistare una versione generica del farmaco .