Il miglior trattamento per Mielodisplasia

sindromi mielodisplastiche , noto anche come mielodisplasia , sono un gruppo di malattie caratterizzate da cellule staminali malfunzionamento nel midollo osseo , che porta ad una diminuzione della quantità di cellule del sangue sane . Questo a sua volta può portare a diverse complicazioni e problemi di salute . Purtroppo , non esiste una cura , e il trattamento è focalizzata sulla gestione dei sintomi e una varietà di terapie . Il metodo di trattamento usato dipende dal come la condizione è verificata . Tipi, cause e sintomi

L'Organizzazione Mondiale della Sanità ha diviso sindromi mielodisplastiche in otto sottotipi , con ognuno contenente le caratteristiche delle cellule del sangue unica e midollo osseo . Essi includono : l'anemia refrattaria , anemia refrattaria con sideroblasti inanellati , citopenia refrattaria con displasia multilineare , citopenia refrattaria con displasia multilineare e sideroblasti inanellati , sindrome mielodisplastica classificati , l'anemia refrattaria con eccesso di blasti tipi 1 e 2 e della sindrome mielodisplastica associata ad isolati del ( 5q ) anomalia cromosomica .

La causa esatta delle sindromi mielodisplastiche è sconosciuta . La maggior parte dei casi è idiopatica ( derivanti spontaneamente, senza causa nota ) e sono conosciuti come de novo sydnromes mielodisplastiche . Questi sono in genere più facili da trattare rispetto sindromi myelodyspastic secondarie, che di solito si verificano dopo il trattamento per il cancro o esposizione a lungo termine a una varietà di tossine ambientali come metalli pesanti e pesticidi .

I sintomi di solito iniziano ad apparire come l'offerta cellule del sangue di sane cominciano a diminuire . Essi possono includere stanchezza , pallore , emorragie sotto la pelle , perdita di peso e infezioni .
Terapia

Il principale effetto collaterale della sindrome mielodisplastica è una mancanza di rosso sangue cellule , chiamato anemia . Questo può spesso portare a fatica . Per trattare questo trasfusioni di globuli rossi può essere dato . La procedura è tipicamente sicuro senza alcun limite al numero di volte che può essere eseguita . Nel caso in cui le piastrine sono notevolmente ridotti , possono essere trasfusi pure.

Possibili effetti indesiderati comprendono la possibilità di anticorpi di sviluppo ai globuli trasfusi , che possono indebolire l'impatto. Inoltre , i globuli rossi contengono ferro , che può accumularsi e causare potenzialmente gravi problemi di cuore e fegato . Questo è in genere compensata con dosi di vitamina C e di un agente chelante ( vincolante) come deferasirox somministrato per via endovenosa , che diminuisce la tossicità del ferro .
Farmaco

farmaci noti come ematopoietiche ( letteralmente " creatori di sangue" ), fattori di crescita esistono per aiutare a ricostituire i globuli rossi persi aumentando la loro produzione . Gli esempi includono eritropoietina e darbepoetina . Altri fattori di crescita possono aumentare l'offerta di globuli bianchi , che può rafforzare il sistema immunitario e aiutano a combattere le infezioni

due farmaci sono stati approvati dalla Food and Drug Administration per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche : . Azacitidina e decitabina . Conosciuto come agenti di differenziazione , lavorano incoraggiando blasti (cellule in fase di maturazione ) per svilupparsi correttamente nei globuli rossi sani . Questi farmaci sono efficaci in quanto possono rallentare o prevenire la progressione della malattia in leucemia mieloide acuta .

Infine , lenalidomide , un farmaco con una composizione chimica simile alla talidomide , può essere utilizzato in pazienti con myeloplasia associati con isolate del ( 5q ) anomalia cromosomica . La sua efficacia può farla finita con la necessità di trasfusioni di sangue , e gli effetti collaterali sono minimi . Uno studio pubblicato nel febbraio 2005 New England Journal of Medicine ha concluso che la lenalidomide era un metodo efficace di trattamento per coloro che non hanno risposto ad eritropoietina ( una proteina che produce globuli rossi ) o erano rispondono alla terapia convenzionale .


Stem Cell Transplant

trapianti di cellule staminali sono uno dei modi più efficaci per il trattamento di sindromi mielodisplastiche , anche se possiedono anche i rischi più elevati , in particolare per gli anziani . Trapianto di decessi correlati sono comuni , e come tale, la maggior parte non sono adatti per il trapianto .

Una nuova forma di trapianto di cellule staminali progettato per essere più efficace e meno pericoloso negli adulti è di trapianto mieloablativo . Prima di un trapianto di cellule staminali , le cellule staminali ospitante sono tipicamente distrutti con la chemioterapia prima l'impianto di quelli donatori . Dato il potenziale per i trapianti di cellule staminali devono essere respinti , il trapianto non-mieloablativo comporta la soppressione del sistema immunitario per evitare che ciò accada , evitando la necessità di alte dosi di chemioterapia .