Salute e malattia
Il processo che sta dietro la terapia genica comporta il trasferimento di un sano , o modificato il DNA , il gene in un gruppo di cellule bersaglio nel corpo , secondo l'Università dello Utah . A tale scopo , gli scienziati devono innanzitutto identificare il gene difettoso , individuare che le cellule del corpo contengono il gene , e impiantare il gene sano nelle cellule bersaglio . Nel caso della terapia genica HDL , il gene difettoso è contenuto all'interno delle cellule del fegato che producono vettori HDL e LDL nel sangue .
HDL sono lipoproteine ad alta densità , responsabile compensazione via depositi di colesterolo in eccesso dal vaso sanguigno pareti . LDL sono lipoproteine a bassa densità che tendono a creare depositi di colesterolo nei vasi sanguigni . Gli individui con un alto livello di HDL nel sangue sono a un minor rischio di sviluppare malattie cardiache rispetto a quelli con un livello basso, secondo l'Università dello Utah .
Gene Transfer
il gene responsabile della produzione di fegato HDL è apolipoproteina E ( apoE ) , secondo l'Associazione Americana per l'Avanzamento della Scienza . Uno studio condotto nel febbraio 2000 dall'Istituto Pasteur di Parigi , Francia iniettato il gene apoE nelle cellule del fegato dei topi . I risultati dello studio hanno mostrato un calo significativo dei livelli di colesterolo nel sangue , e un aumento di vettori di HDL nel sangue .
Opere del APOE gene legandosi alle particelle di grasso nel sangue , che di solito sono portatori di LDL azienda su inutilizzata materiali di colesterolo . Questi materiali vengono poi riportati al fegato e convertiti in bile , ed escreti attraverso l'intestino .
Consegna Gene
Un altro studio condotto nel 2006 da parte dei Cedri - Sinai Medical Center utilizzata una versione mutata del gene HDL trovato in un piccolo numero di individui all'interno Milano , Italia . Questo gene , chiamato apolipoproteina AI Milano , è stato trovato per proteggere il corpo da patologie cardiache colesterolo legate . Trasferimento genico è stato fatto attraverso trapianti di midollo osseo eseguiti su soggetti topi . Il metodo di consegna del gene utilizzato una molecola segnale che mira macrofagi , che sono cellule del sistema immunitario destinate a ingerire materiali estranei .
Macrofagi si trovano all'interno dei depositi di placca che fiancheggiano l'arteria e le pareti dei vasi sanguigni . E mentre il loro ruolo è quello di contenere depositi di placca , i depositi rimangono ancora in vigore . Il gene apolipoproteina AI Milano ha dimostrato di legarsi con le molecole HDL , e aumentare la loro capacità di rimuovere il colesterolo dalle cellule macrofagi all'interno rivestimenti dei vasi sanguigni. Una volta rimosso , cholesterols vengono inviati al fegato , convertiti in bile e escreti attraverso l'intestino .
Ulteriori sviluppi nel campo della terapia genica HDL speranza di progettare una forma iniettabile del gene che può essere somministrata ogni pochi anni per proteggere il corpo contro le malattie cardiache .