Le persone affette da fibrosi cistica ereditano informazioni genetiche difettose e non possono produrre proteine ​​cftr normali. Gli scienziati hanno utilizzato la terapia genica per inserire segmenti di DNA che codificano per la proteina cftr mancante?

Gli scienziati hanno utilizzato la terapia genica per inserire segmenti di DNA che codificano per la proteina CFTR mancante nelle cellule di persone affette da fibrosi cistica. Questo approccio mira a ripristinare la funzione della proteina CFTR e a correggere il difetto genetico sottostante che causa la malattia.