Cosa si intende con il termine terapia genica?

La terapia genica comporta l'alterazione della funzione di un gene o l'introduzione di materiale genetico estraneo nelle cellule per trattare o prevenire disturbi genetici o altre malattie. Ha lo scopo di correggere o sostituire geni difettosi, riparare proteine ​​difettose o aggiungere nuove funzioni alle cellule, ripristinando o migliorando così la loro funzione. Gli approcci alla terapia genica variano e possono includere la sostituzione di geni mutati, l'introduzione di copie funzionali di geni, la soppressione dell'espressione di geni dannosi o la modifica di elementi regolatori dei geni. Il suo potenziale si estende oltre i disturbi genetici e si estende al trattamento di malattie come il cancro, le malattie infettive e i disturbi neurodegenerativi, prendendo di mira le cause genetiche sottostanti. Considerazioni etiche e di sicurezza, insieme alla ricerca e ai progressi in corso, sono cruciali nel campo della terapia genica.