Che cosa è una malattia orfana

? Una malattia orfana è una malattia rara che ha un impatto molto pochi pazienti e pertanto non attirare l'attenzione o comando molto in termini di ricerca. Il trattamento può essere difficile da ottenere per chi soffre di una malattia orfana . Dal momento che la ricerca sulla malattia è stata trascurata , le informazioni possono essere scarse pure. Una malattia può essere abbandonato , o " orfani ", perché c'è poco soldi da fare nella ricerca di una cura. Criteri

I maggiori criteri di etichettatura una malattia una malattia orfana coinvolge il numero di casi segnalati . Se ci sono meno di 200.000 casi di una particolare malattia negli Stati Uniti , il potenziale di profitto per le aziende farmaceutiche è considerato troppo basso , e l'alto costo della ricerca non è considerato conveniente . Ciò causerà una malattia a cadere nella categoria orfano . Non tutte le malattie orfane sono sconosciuti al pubblico . Una malattia può essere ben noto , ma ancora orfano perché non si verifica più frequentemente al di fuori del terzo mondo . Alcuni esempi di questo sono malaria , tifo , tubercolosi e colera .
Ambito

Il numero di persone che soffrono di malattie orfane negli Stati slegata è sorprendente . Tra 20 e 30 milioni di americani lottano con una condizione che è abbastanza raro da essere considerata una malattia orfana . Più di 6.000 le malattie sono state identificate come le malattie orfane . Ci sono più di 2.000 organizzazioni di pazienti esistenti che offrono supporto ai pazienti in cerca di aiuto e risposte per quanto riguarda le malattie rare .

Tipi

la più alta percentuale di orfani malattie sono di natura genetica . Altre condizioni che potrebbero essere etichettati come malattie orfane comprendono infezioni batteriche rare o virus poco conosciuti . Alcuni allergie possono anche essere classificati come orfani. Esempi di malattie orfane comprendono la malattia di Alexander , la carenza di ACTH , e insonnia familiare fatale .
Trattamento

Curare una malattia orfana presenta seri problemi sia per il medico e il paziente . Un medico può vedere solo un caso di malattia orfana entro un anno , se tale. Poiché non vi possono essere pochi se tutti i programmi di trattamento su larga scala per una particolare malattia orfana , la terapia e farmaci possono essere difficili da trovare . Per alcune malattie , le aree di competenza medica che sono necessari per il trattamento possono essere molto ampio . C'è anche molto poco incentivo per un medico di specializzarsi o dedicare tempo per studiare una malattia orfana . Tutti questi fattori gravemente limitare le opzioni di un paziente .
Supporto

L'Organizzazione Nazionale per le Malattie Rare lavora per garantire i finanziamenti per la ricerca e trattamento per le malattie orfane . L'organizzazione fornisce inoltre informazioni ai pazienti sui gruppi di sostegno e opzioni mediche riguardanti la loro condizione. Guida per gli individui non assicurati o underinsured che soffrono di una malattia orfana è prevista anche dal NORD .

Incentivi

Grazie agli Stati Uniti Orphan Drug Act del 1983 , ci sono incentivi fiscali per le organizzazioni che lavorano sulla sperimentazione clinica per una malattia orfana . Questa legge consente inoltre alle aziende farmaceutiche che sviluppano farmaci per le malattie orfane di commercializzare quel farmaco in esclusiva per 7 anni . Più di 300 farmaci orfani ed i trattamenti sono stati sviluppati in passato quarto di secolo .