Farmaci e trattamento per la sclerosi multipla

recenti sviluppi nei farmaci per la SM hanno introdotto nuove e necessarie opzioni terapeutiche per pazienti e medici. Il vantaggio di avere più farmaci ci consente di creare un trattamento più personalizzato per ciascun paziente e di prestare maggiore attenzione alle esigenze individuali.

Due diverse strategie di trattamento sono utilizzate per la SM in diversi punti: trattamento della recidiva acuta e trattamento preventivo a lungo termine. Trattamento di recidiva acuta

La recidiva acuta viene solitamente trattata con steroidi il più delle volte somministrati per via endovenosa o come regime orale. Le dosi elevate di steroidi sono usate quotidianamente per pochi giorni e l'obiettivo principale di questo trattamento è di fermare l'infiammazione acuta in atto. Gli steroidi non influiscono sulla SM stessa ma ridurranno la durata e la gravità dei sintomi di recidiva.

Come risultato di questo trattamento i sintomi neurologici come debolezza o intorpidimento si risolvono completamente o migliorano significativamente. Questo può essere visto durante il corso di trattamento e il miglioramento spesso continua per molti mesi dopo. È importante sapere che ogni recidiva alla fine si fermerà indipendentemente dal fatto che vengano somministrati o meno steroidi. Quindi non tutte le recidive necessitano necessariamente di un trattamento con steroidi ei medici possono scegliere di trattare solo una recidiva con significativa compromissione funzionale.

Il trattamento orale con steroidi richiede solitamente da 10 a 14 giorni; più spesso gli steroidi vengono somministrati per via endovenosa attraverso un piccolo catetere nel braccio. A meno che la compromissione neurologica causi immobilità o altri sintomi gravi che richiedono il ricovero gli steroidi vengono solitamente somministrati in un centro di infusione per 3-5 giorni di fila.

Durante il trattamento con steroidi i pazienti devono assumere contro farmaci per la protezione dello stomaco mantenere l'idratazione appropriata e ridurre l'assunzione di dolci poiché gli steroidi possono aumentare i livelli di zucchero nel sangue. Possono verificarsi anche drammatici cambiamenti dell'umore e delle difficoltà del sonno.

Trattamento a lungo termine

La modificazione della malattia nella SM è una strategia di trattamento a lungo termine che mira alla prevenzione di ulteriori eventi neurologici clinici o formazione di nuove lesioni cerebrali visibili alla risonanza magnetica. Anche se non esiste ancora una cura per la SM siamo in grado di controllare la malattia con un successo significativo.

Tutti gli agenti di trattamento utilizzati per questa strategia sono solo farmaci preventivi e non possono influenzare alcun sintomo precedente presente prima dell'inizio del trattamento. È quindi importante iniziare il trattamento in anticipo prima che inizino le principali disfunzioni neurologiche.

Attualmente abbiamo diversi farmaci tra cui scegliere molti dei quali relativamente nuovi che variano nella frequenza somministrata e nel metodo con cui sono preso:

agenti iniettabili: interferoni e glatiramer acetato

farmaci iniettabili sono stati disponibili sul mercato per più di 20 anni. Due categorie sono gli interferoni e il glatiramer acetato. Entrambi questi farmaci agiscono spostando il profilo immunitario dall'attacco verso la protezione del sistema nervoso ma questo cambiamento non rende i pazienti soggetti a infezioni comuni.

Gli interferoni variano nella frequenza e nel metodo con cui vengono iniettati. A partire da un'iniezione ogni due settimane fino a un'iniezione ogni due giorni gli interferoni vengono iniettati sotto la pelle o nel muscolo. In genere vengono utilizzati iniettori automatizzati e i pazienti vengono addestrati da infermieri o infermieri.

Gli effetti collaterali causati dagli interferoni sono generalmente lievi e includono sintomi simil-influenzali (lieve febbre dolori muscolari mal di testa e frullati). ore dopo l'iniezione. Questi sintomi rispondono al trattamento con acetaminofene o ibuprofene.

Altri possibili effetti collaterali includono cambiamenti della pelle cambiamenti dell'umore (possibile rischio di depressione) e cambiamenti nella funzionalità epatica. Durante il trattamento con interferone la funzionalità epatica e il numero delle cellule ematiche devono essere monitorati ogni tre mesi.

Glatiramer acetato viene iniettato sotto la pelle tre volte a settimana. Questo farmaco ha un rischio molto basso di effetti collaterali ma può causare dolore più pronunciato o cambiamenti della pelle nel sito di iniezione. Non sono richiesti esami del sangue durante l'uso di glatiramer acetato.

Agenti endovenosi: Natalizumab e Alemtuzumab

Natalizumab viene somministrato per infusione una volta ogni 28 giorni in un centro di infusione specializzato. È generalmente un farmaco ben tollerato senza effetti collaterali significativi ma richiede un test iniziale per la presenza di un virus benigno chiamato virus JC. Questo virus si trova in circa il 70-90% della popolazione globale e non causa alcun problema di salute nella maggior parte delle persone.

Il trattamento con natalizumab può aumentare il rischio di riattivazione e insorgenza dell'infezione cerebrale chiamata PML . Prima di prendere in considerazione il trattamento con natalizumab i pazienti vengono valutati con un semplice esame del sangue alla ricerca del virus JC. I pazienti che risultano negativi al virus potrebbero essere candidati per questa opzione di trattamento. Se il trattamento con natalizumab viene avviato il test del virus JC viene ripetuto ogni sei mesi per garantire che il paziente rimanga negativo. Inoltre test di funzionalità epatica e conta ematica vengono testati ogni tre mesi.

Alemtuzumab è il farmaco più recente utilizzato nella SM. Inoltre somministrato come infusione viene somministrato in due cicli: il primo per cinque giorni consecutivi e il secondo un anno dopo per tre giorni. Alemtuzumab agisce distruggendo temporaneamente le cellule B un certo tipo di cellule immunitarie responsabili dei cambiamenti nella SM. Le nuove cellule B prodotte in seguito dovrebbero essere meno aggressive e non inclini ad attaccare il sistema nervoso.

Gli effetti collaterali causati da alemtuzumab possono essere reazioni infusionali immediate o effetti collaterali ritardati correlati al modo in cui alemtuzumab agisce nel corpo. Le reazioni immediate all'infusione comprendono mal di testa eruzione cutanea febbre e nausea. Gli steroidi somministrati con l'infusione diminuiscono con successo questi sintomi.

Gli effetti collaterali ritardati consistono in disfunzione della ghiandola tiroidea disfunzione renale e distruzione delle piastrine cellule del sangue necessarie per la coagulazione del sangue. I pazienti trattati con questo alemtuzumab necessiteranno del monitoraggio della funzionalità renale e tiroidea e della conta ematica per quattro anni dopo l'ultima infusione.

La terapia con Alemtuzumab è attualmente raccomandata solo per i pazienti con malattia aggressiva che non hanno risposto a due precedentemente farmaci usati per la sclerosi multipla.

Agenti orali: Fingolimod Teriflunomide e Dimethyl Fumarate (BG-12)

Fingolimod è il primo farmaco orale per la SM e utilizzato dal 2009 Viene assunto una volta al giorno tutti i giorni ed è ben tollerato dalla maggior parte dei pazienti senza importanti effetti collaterali. Questo farmaco agisce intrappolando alcune cellule immunitarie (linfociti) nei linfonodi (il solito luogo in cui risiedono le cellule immunitarie) e quindi impedisce loro di viaggiare nel cervello e causare attacchi di SM. Mentre solo alcune cellule immunitarie sono intrappolate il rischio generale di infezioni generali non aumenta.

Mentre non ci sono effetti collaterali importanti una volta che il farmaco inizia ci sono alcune condizioni che devono essere controllate prima che fingolimod sia iniziato. In alcuni pazienti una diminuzione della frequenza cardiaca e della pressione arteriosa può avvenire subito dopo l'assunzione della prima pillola.

I pazienti che intendono iniziare a fingolimod avranno bisogno di un ECG e di un controllo della pressione arteriosa. Fingolimod non è consentito per i pazienti con determinate condizioni cardiache. Poiché il cambiamento del battito cardiaco di solito avviene poco dopo l'assunzione della prima pillola i pazienti vengono monitorati per sei ore all'inizio del trattamento del giorno. Questo monitoraggio viene effettuato in cliniche appositamente attrezzate e frequentate da personale adeguato per gestire eventuali complicazioni.

È inoltre necessario un esame oculistico prima dell'inizio del trattamento e poi uno ogni tre-sei mesi per il primo anno. Anche i test di funzionalità epatica e le conte ematiche vengono monitorati ogni tre mesi.

Il teriflunomide è stato utilizzato per la SM dal 2012. Preso una volta al giorno agisce diminuendo la produzione di alcune cellule immunitarie responsabili degli attacchi di SM. Chimicamente il teriflunomide è correlato alla leflunomide un farmaco che è stato usato per trattare l'artrite reumatoide.

I principali effetti collaterali causati da questo agente sono dolore addominale nausea e possibilità di peggioramento della funzionalità epatica. Altri possibili effetti collaterali includono riattivazione della tubercolosi cronica lieve assottigliamento dei capelli per i primi 30 giorni e diarrea e vomito. Teriflunomide persiste nel corpo anche dopo aver sospeso il farmaco e questo può durare fino a due anni.

In certe situazioni il teriflunomide deve essere rimosso usando una semplice procedura chiamata procedura di eliminazione. Usando un altro farmaco chiamato colestiramina (tradizionalmente usato per il trattamento del colesterolo alto) per 11 giorni teriflunomide residuo viene legato ed eliminato. Ad eccezione del sapore sgradevole la colestiramina non presenta rischi aggiuntivi per i pazienti. Durante il trattamento con teriflunomide i test di funzionalità epatica vengono controllati mensilmente per i primi sei mesi e successivamente ogni tre mesi; la conta ematica viene controllata anche ogni tre mesi.

Il dimetilfumarato (BG-12) è il nuovo farmaco orale disponibile per i pazienti con SM. Analogamente al teriflunomide è anche chimicamente correlato a un altro farmaco che è stato usato in Germania per il trattamento della psoriasi. Il BG-12 viene assunto due volte al giorno e si ritiene che sia efficace contro l'infiammazione un processo chiave nella SM.

Due principali effetti collaterali osservati durante gli studi clinici sono gli effetti collaterali del tratto digestivo e il rossore della pelle. Gli effetti collaterali del tratto digerente comprendono mal di stomaco nausea vomito gonfiore e probabilmente diarrea.

L'arrossamento della pelle è un effetto collaterale scomodo ma non pericoloso che causa arrossamento della pelle a breve durata e possibilmente una sensazione di prurito. L'assunzione di BG-12 con il cibo riduce significativamente il rischio di entrambi questi effetti indesiderati. In rare occasioni BG-12 può anche causare una diminuzione da significativa a moderata nella conta dei linfociti. Il monitoraggio usuale include esami emocromatici completi e test di funzionalità epatica ogni tre mesi.

Due degli agenti orali fingolimod e BG-12 sono stati recentemente collegati a pochi casi di infezione progressiva da leucoencefalopatia multifocale (PML). Mentre un numero ridotto di linfociti per lunghi periodi di tempo sembra essere il comune denominatore nei casi di BG-12 la situazione non è così semplice nei casi di fingolimod perché questo farmaco ridurrà il numero di linfociti in tutti i pazienti.

Ancora considerato un evento raro per entrambi questi farmaci il modo in cui questo fatto cambierà la strategia di trattamento per i pazienti con SM non è ancora stato deciso dalle agenzie di regolamentazione europee o statunitensi. Sono ora considerati frequenti i controlli dei conteggi dei linfociti (ogni tre invece di sei mesi) e i cambiamenti nel trattamento con BG-12 se il conteggio basso persiste per più di sei mesi.