L'artrite reumatoide è la terapia genica La risposta?

L'artrite reumatoide (AR) è la forma più comune di artrite infiammatoria che colpisce circa 2,1 milioni di americani. Si tratta di una malattia progressiva e cronica,, sistemica autoimmune per la quale non vi è alcuna cure.However, negli ultimi 10 15 anni, terapie biologiche mirate alla disfunzione del sistema immunitario che si verifica nel RA hanno consentito ai medici di trattare i pazienti con molto più successo, infatti, , spesso permettendo il raggiungimento di approcci di terapia remission.Gene sono state impiegate di recente, nella speranza che i pazienti che non raggiungono la remissione possono comunque ancora ottenere necessari relief.The primo approccio di terapia genica è stata sviluppata dalla genetica mirate a Seattle, Washington. Il loro composto, tgAAC94 è stato sviluppato come un potenziale supplemento alla sistemica contro TNF alfa (tumor necrosis fattori di farmaci anti come Enbrel, Humira e Remicade sono diventati lo standard di cura per l'artrite reumatoide), la terapia per l'uso in pazienti con artrite infiammatoria che hanno avuto una o più articolazioni che non hanno risposto al prodotto therapy.The sistemico utilizzato un virus ricombinante adeno associato per fornire una sequenza di DNA che codifica per una forma del recettore TNF alfa (TNFR). TNFR blocca l'attività stimolante immunitario del TNF alfa. Iniezione diretta di tgAAC94 in articolazioni colpite porta alla produzione localizzata di TNFR solubile all'interno delle cellule comuni, riducendo l'attività del TNF alfa all'interno dell'articolazione e, potenzialmente, portando ad una riduzione dei segni e dei sintomi della malattia e l'arresto congiunto destruction.The adeno associata al virus è un virus presente in natura, che non è stata associata con una malattia in humans.Data da una prima fase I di sperimentazione ha dimostrato che iniettando tgAAC94 nelle articolazioni è risultato sicuro e ben tollerato nei pazienti che assumono malattia convenzionale farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD). No sono stati riportati eventi avversi farmaco gravi. Risultati positivi per quanto riguarda segni e sintomi sono stati anche demonstrated.While questo primo studio ha dimostrato sia la sicurezza e l'efficacia della terapia genica, uno studio più recente ha confermato it.Dr. Christopher H. Evans e colleghi ricercatori hanno riportato i loro risultati utilizzando un vettore virale che ha trasportato il gene che blocca l'interleuchina 1, un'altra proteina che promuove l'infiammazione e causa la rottura della cartilagine, nel numero di febbraio di Therapy.Arthritis Human Gene è un buon obiettivo per (gene terapia) perché il giunto è uno spazio chiuso in cui possiamo iniettare geni, era una dichiarazione rilasciata dal Evans.Unlike tgAAC94 lo studio, il tessuto è stato rimosso dagli snodi di due pazienti con RA severo e un virus innocuo stato inserito nel tessuto cellule, per servire come vettore per trasportare un gene che blocca azione della proteina interleuchina 1 al giunto. Dopo essere stato messo in coltura a crescere e moltiplicarsi, le cellule sono state iniettate nel paziente joints.One afflitti che hanno ricevuto la terapia genica in due articolazioni sperimentato una riduzione del 85 per cento nel dolore in un comune in 1 giorno, e di entrambe le articolazioni erano senza dolore da 1 settimana in poi. Sorprendentemente, i ricercatori, i giunti trattati con la terapia sono stati protetti da razzi che si sono verificati durante lo studio period.The secondo paziente ha anche risposto alla terapia genica, con una riduzione del 70 per cento nel dolore tra 2 settimane e carta 3.Questa, pertanto, ha anche mostrato che i sintomi dolorosi può essere ridotto attraverso gene therapy.Both di questi studi hanno dimostrato che la terapia genica è fattibile in esseri umani. Ancora più importante, è stato dimostrato che questo approccio può essere utile per diffondere agenti biologici nelle articolazioni testardi che non rispondono alle terapie sistemiche.