Come trattare la fibrosi cistica con la Terapia Genica

Nel 1989, i ricercatori hanno scoperto CFTR, il gene che causa la fibrosi cistica (CF). La terapia genica è ancora in fase sperimentale, ma gli scienziati sperano che questa ricerca fornirà risposte sul trattare la causa della fibrosi cistica piuttosto che i sintomi. Ricerca sulla terapia genica si è concentrata su cellule polmonari perché conti insufficienza respiratoria per la maggior parte dei decessi da fibrosi cistica, ma gli scienziati sperano di essere in grado di utilizzare quello che hanno imparato a trattare tutti i geni coinvolti. Istruzioni
utilizzare la terapia genica per curare la fibrosi cistica
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Scopri sulla fibrosi cistica regolatore (CFTR) che causa la fibrosi cistica. Per sviluppare la malattia, un gene difettoso deve essere ereditato da ciascun genitore.
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Scopri che in persone sane, la proteina CFTR si trova nel rivestimento dei principali organi e controlla il trasporto di cloruro, sale e acqua attraverso le membrane cellulari. Disregolazione sale in pazienti CF provoca un accumulo di muco in eccesso che promuove la crescita di batteri, blocca le ghiandole e vieta il movimento degli enzimi digestivi.
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Studio trattamento della fibrosi cistica con la terapia genica sperimentale con l'inserimento di copie di geni normali in rivestimenti di organi. Mentre la terapia genica è ancora in fase sperimentale, è attualmente possibile per trattare i sintomi della fibrosi cistica, come le infezioni batteriche, malattie respiratorie e difficoltà polmonare, con la sostituzione del gene attraverso polmoni e cuore.
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sostituire entrambi i polmoni nelle persone con grave limitata capacità polmonare causata da fibrosi cistica. Il trapianto polmonare è rara perché i rischi sono così grandi, ma i trapianti di successo possono aggiungere anni alla vita delle persone.
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Non aspettatevi di essere curato attraverso un trapianto. Trapianto di polmone non cura della fibrosi cistica perché i geni della fibrosi cistica in altri organi non vengono sostituiti.
6 sviluppi studio

ricerca sulla terapia genica che esplorano il modo di assicurare il normale materiale genetico di cellule FC nei rivestimenti del tratto respiratorio. I ricercatori sono anche alla ricerca di un modo per modificare la proteina CFTR in modo che possa regolare correttamente il trasporto di cloruro tra le cellule.
Combinare terapie per il trattamento Fibrosi Cistica sintomi
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Trattare fibrosi cistica deselezionando infezioni polmonari con antibiotici e farmaci per fluidificare il muco.
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ridurre l'infiammazione del tessuto polmonare attraverso l'uso di farmaci anti-infiammatori, come antidolorifici.

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migliorare l'assorbimento di cibo e aumento di peso nei pazienti con fibrosi cistica attraverso l'uso di enzimi digestivi.
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Chiaro congestione polmonare attraverso tecniche bronchiale-vie-di drenaggio, tra Busto Terapia fisica (CPT).
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mantenere la salute dei pazienti FC con un regolare esercizio fisico.