Che cosa è una malattia orfana?

Una malattia orfana è una malattia rara che ha un impatto molto pochi pazienti e quindi non attirare l'attenzione o un comando molto in termini di ricerca. Il trattamento può essere difficile da ottenere per chi soffre di una malattia orfana. Dal momento che la ricerca sulla malattia è stata trascurata, le informazioni possono essere scarse pure. Una malattia può essere abbandonata, o "orfani", perché c'è poco soldi da fare nella ricerca di una cura. Criteri

I maggiori criteri per l'etichettatura di una malattia una malattia orfana coinvolge il numero di casi segnalati. Se ci sono meno di 200.000 casi di una malattia particolare negli Stati Uniti, il potenziale di profitto per le aziende farmaceutiche è considerata troppo bassa, e l'alto costo della ricerca non è considerato conveniente. Ciò causerà una malattia cadere nella categoria orfani. Non tutte le malattie orfane sono sconosciuti al pubblico. Una malattia può essere ben noto, ma ancora orfana, perché non si verifica più spesso al di fuori del terzo mondo. Alcuni esempi di questo sono la malaria, il tifo, la tubercolosi e colera.
Scope

Il numero di persone che soffrono di malattie orfane in direzione degli Stati Uniti è sorprendente. Tra 20 e 30 milioni di americani lottano con una condizione che è abbastanza raro da essere considerata una malattia orfana. Più di 6.000 le malattie sono state identificate come malattie orfane. Ci sono più di 2.000 organizzazioni di pazienti esistenti che offrono supporto ai pazienti in cerca di aiuto e risposte per quanto riguarda tali condizioni rare. | Photos.com Tipi

La percentuale maggiore di orfani malattie sono di natura genetica. Altre condizioni che possono essere etichettati come malattie orfane comprendono infezioni batteriche rare o virus poco conosciuti. Alcune allergie possono anche essere classificati come orfani. Esempi di malattie orfane comprendono Alexander malattia, deficit di ACTH, e insonnia familiare fatale.
Trattamento

Curare una malattia orfana presenta gravi sfide sia per il medico e il paziente. Un medico può vedere solo un caso di una malattia orfana entro un anno, se quello. Dal momento che ci possono essere pochi se tutti i programmi di trattamento su larga scala per un orfano particolare malattia, la terapia e farmaci possono essere difficili da trovare. Per alcune malattie, le aree di competenza medica che sono richiesti per il trattamento possono essere molto ampia. C'è anche molto poco incentivo per un medico di specializzarsi o di dedicare tempo per studiare una malattia orfana. Tutti questi fattori limitano severamente le opzioni di un paziente.
Supporto

L'Organizzazione Nazionale per le Malattie Rare lavora per garantire i finanziamenti per la ricerca e la cura per le malattie orfane. L'organizzazione fornisce inoltre informazioni ai pazienti circa i gruppi di sostegno e opzioni mediche riguardanti la loro condizione. Aiuto per le persone non assicurate o sottoassicurazione che soffrono di una malattia orfana inoltre è fornito dal NORD.
Incentivi

Grazie agli Stati Uniti Orphan Drug Act del 1983, ci sono gli incentivi fiscali per le organizzazioni che lavorano su studi clinici di una malattia orfana. Questa legge consente inoltre alle aziende farmaceutiche che sviluppano farmaci per le malattie orfane per commercializzare tale farmaco esclusivamente per 7 anni. Più di 300 farmaci e trattamenti orfani sono stati sviluppati in passato quarto di secolo.