Malattie orfane e la FDA

una malattia orfana è una malattia che colpisce solo un piccolo numero di persone. Quando una malattia non influisce un gran numero di persone, vi è meno finanziamento di trovare i trattamenti per questa condizione. Nel 1983, il Congresso ha approvato l'Orphan Drug Act ad affrontare questo problema. Farmaci che curano una malattia orfana sono chiamati farmaci orfani. La FDA è responsabile per l'attuazione della Orphan Drug Act e l'Ufficio di Orphan Products Development gestisce il programma di sovvenzione. Che cosa è una malattia orfana?

Secondo "prodotti orfani", una malattia orfana è una malattia rara che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Questo include le condizioni come il morbo di Lou Gehrig, la sindrome di Tourette e acromegalia, più comunemente noto come gigantismo. La maggior parte, ma non tutte, le malattie orfane sono causate da una anomalia genetica o un difetto. A causa della rarità di queste malattie, è spesso molto difficile per i pazienti di ricevere una diagnosi accurata.
L'Orphan Drug Act

L'Orphan Drug Act è stata approvata nel 1983. Questo atto ha dato incentivi finanziari alle imprese per ricerca, sviluppo e commercializzazione di farmaci orfani per le malattie rare. Secondo "The Orphan Drug Act: Attuazione e impatto," le aziende farmaceutiche che sviluppano farmaci orfani possono ricevere soldi di concessione per la sperimentazione clinica, nonché fino al cinquanta per cento del costo dei test clinici umani. La società avrà anche i diritti esclusivi di commercializzazione per sette anni.
Efficacia della Orphan Drug Act

Dal momento che l'attuazione della Orphan Drug Act, il numero dei farmaci orfani approvati dalla FDA è notevolmente aumentato. Secondo "prodotti orfani: speranza per le persone con malattie rare", nei dieci anni precedenti alla realizzazione del l'Orphan Drug Act, solo 10 nuovi farmaci sono stati approvati dalla FDA. Dal 1983, oltre 250 nuovi farmaci orfani sono stati approvati e sono sul mercato per i pazienti affetti da malattie rare.
Grant Program

Ufficio della FDA di Prodotti Orfano di sviluppo ( OOPD) è responsabile per la revisione di tutte le domande di sovvenzione ai sensi della legge sui farmaci orfani. Secondo "Ufficio della FDA di prodotti orfani", di circa 14,2 milioni dollari in denaro sovvenzione è disponibile. Il OOPD raccoglie anche informazioni sui farmaci orfani e nuovi farmaci ancora in fase di test e che distribuisce ai pazienti per aiutarli a pianificare il loro trattamento e informarli di nuovi studi clinici.
Ribasso della Orphan Drug Act

Il rovescio della medaglia l'Orphan Drug Act è che ha creato un monopolio per alcune aziende farmaceutiche. Poiché la legge dà alla società i diritti di commercializzazione in esclusiva per sette anni, non vi è concorrenza per regolamentare il prezzo dei farmaci. Ad esempio, secondo "The Orphan Drug Act: attuazione e l'impatto", un farmaco orfano, Alglucerase, può costare fino a $ 300.000 all'anno. Anche se in molti casi il prezzo è simile ai farmaci non-orfani, a causa del fattore di esclusività, i pazienti non hanno la possibilità di acquistare una versione generica del farmaco.